Tratamento com edição genética é testada a 1ª vez dentro do corpo humano

Técnica está sendo usada para tratar doença genética rara que causa cegueira na primeira infância

Postado em: em Ciência

​​Um paciente que sofre de uma condição genética rara chamada amaurose congênita de Leber, que causa cegueira na infância, foi o primeiro a ser tratado com o uso da ferramenta de edição de genes CRISPR dentro do corpo. 

Gotículas de fluido com DNA editado foram injetadas no globo ocular do paciente, durante procedimento no Instituto de Saúde e Ciência do Oregon, Estados Unidos.

A equipe médica não deu detalhes sobre o paciente ou quando a cirurgia ocorreu. 

De acordo com os pesquisadores, pode levar até um mês para ser constatado se o método realmente funcionou para restaurar a visão. 

Se o resultado for positivo, os médicos estão prontos para realizar mais testes em 18 crianças e adultos.

A técnica com CRISPR permite cortar pedaços do DNA para suprimir a atividade de um gene que esteja prevenindo o corpo de um paciente de lutar efetivamente contra a doença. 

Testes em seres humanos já constataram a segurança da técnica, que promete desde a cura do câncer até impedir extinção das bananas, mas seu uso tem causado debates sérios, especialmente sobre a possibilidade de produção de "bebês por encomenda".

"Temos literalmente o potencial de levar as pessoas que são essencialmente cegas e fazê-las ver", acredita Charles Albright, diretor científico da Editas Medicine, uma empresa de norte-americana que desenvolve o tratamento.

"Acreditamos que poderia criar um novo conjunto de medicamentos para alterar o DNA", completa.

A amaurose congênita de Leber é causada por uma mutação genética que impede o corpo de produzir uma proteína necessária para converter luz em sinais no cérebro, o que permite a visão. 

Eles geralmente nascem com pouca visão e podem perder até isso dentro de alguns anos. 

Os cientistas pretendem, com o tratamento, editar ou excluir a mutação fazendo dois cortes em ambos os lados da cadeia genética. 

A esperança é que as extremidades do DNA se reconectem e permitam que o gene funcione como deveria.

O procedimento levou uma hora, sob anestesia geral. 

Através de um tubo da largura de um fio de cabelo, os médicos pingam três gotas de líquido que contém o mecanismo de edição de genes logo abaixo da retina, o revestimento na parte de trás do olho que contém as células sensíveis à luz.

Os pesquisadores avaliam que reparar um décimo a um terço das células já seria o suficiente restaurar a visão. 

Em testes em animais, os cientistas foram capazes de corrigir metade das células com o tratamento. A cirurgia ocular em si apresenta pouco risco, dizem os médicos.


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