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​A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o uso do medicamento Rydapt^® (midostaurina) para o tratamento de mastocitose sistêmica avançada. No ano passado, o medicamento foi aprovado como terapia para pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) recém diagnosticada com mutação de FLT3¹.

Registrado pela farmacêutica suíça Novartis, Rydapt^® recebeu nova indicação como monoterapia para o tratamento de adultos com mastocitose sistêmica agressiva (MSA), mastocitose sistêmica associada com doença clonal hematopoética de linhagem não mastocitária (MS-ADHNM) ou leucemia das células mastocíticas (LCM) – formas avançadas da doença¹.

Esta aprovação é baseada em dois estudos clínicos de fase II, multicêntricos, abertos e de braço único. O estudo CPKC412D2201 foi o maior estudo prospectivo já realizado com essa doença rara, cujos resultados também foram publicados no The New England Journal of Medicine^2,3.

A eficácia do Rydapt^® foi comprovada com taxa de resposta global de 60% e pelo menos um tipo de dano aos órgãos decorrentes da doença teve resolução completa em 45% dos casos⁴. Como consequência, houve aumento significativo da qualidade de vida e da sobrevida global, passando de 19 meses para 41 meses⁴.

Até então, os pacientes com mastocitose sistêmica avançada eram tratados com medicações de suporte somente para controlar os sintomas, como antialérgicos, corticoide e quimioterapia; e obtinham baixa resposta, sem ganho significativo no tempo de vida⁵.

A mastocitose é um grupo de doenças malignas que acometem os mastócitos (células do sangue que podem estar em qualquer órgão) e pode ser classificada como⁶:

• Cutânea, forma mais comum em crianças, que se limita a lesões e confunde-se com alergias de pele;
• Sistêmica, que ocorre quando há o acúmulo de mastócitos anormais em outros tecidos e órgãos do corpo. Nas formas avançadas, tipos mais graves, a doença pode ocasionar fraturas ósseas, osteoporose, diarreia, alterações no sangue, e costuma aparecer em pacientes a partir dos 30 anos.

A aprovação da indicação de Rydapt^® para o tratamento da doença foi concedida com revisão prioritária pela Anvisa, quando o processo ocorre mais rápido do que o convencional, pelo fato de a mastocitose sistêmica avançada se tratar de uma doença rara e sem tratamento previamente aprovado no Brasil¹.

Referências:

1. ANVISA. http://portal.anvisa.gov.br/informacoes-tecnicas13?p_p_id=101_INSTANCE_WvKKx2fhdjM2&p_p_col_id=column-2&p_p_col_pos=1&p_p_col_count=2&_101_INSTANCE_WvKKx2fhdjM2_groupId=219201&_101_INSTANCE_WvKKx2fhdjM2_urlTitle=rydapt-midostaurina-nova-indicacao&_101_INSTANCE_WvKKx2fhdjM2_struts_action=%2Fasset_publisher%2Fview_content&_101_INSTANCE_WvKKx2fhdjM2_assetEntryId=5575593&_101_INSTANCE_WvKKx2fhdjM2_type=content
2. Gotlib J, et al. N Engl J Med. 2016;374:2530-2541.
3. DeAngelo DJ, et al. Leukemia. 2018 Feb;32(2):470-478.
4. Reiter A, et al. EHA 2017. [abstract S788] Oral presentation.
5. ABRALE. Tratamento – Mastocitose. Disponível em: http://abrale.org.br/mastocitose/tratamento. Último acesso em julho de 2019.

6. ABRALE. O que é? – Mastocitose. Disponível em: http://abrale.org.br/mastocitose/o-que-e-mastocitose. Último acesso em julho de 2019.

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